¿Preguntas sobre enfermedades raras?
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Los síndromes mielodisplásicos (MDS) son un grupo de trastornos sanguíneos caracterizados por el desarrollo anormal de células sanguíneas en la médula ósea. Las personas con MDS tienen niveles anormalmente bajos de células sanguíneas (recuentos sanguíneos bajos). Las señales y los síntomas pueden incluir mareos, fatiga, debilidad, dificultad para respirar, hematomas y sangrado, infecciones frecuentes, y dolores de cabeza.[1][2] En algunas personas con MDS, la condición progresa a insuficiencia de la médula ósea o se “transforma” en  leucemia aguda.[1]

En el transcurso de la vida se desarrollan muchas variantes (mutaciones) en las células del cuerpo. El MDS se desarrolla cuando una célula con una mutación se replica, y las copias resultantes comienzan a predominar en la médula ósea y suprimen las células madre sanas. La mutación puede ser el resultado de una predisposición genética, o de una lesión en el ADN causada por una exposición a algún agente ambiental, como la quimioterapia o la radiación. Sin embargo, en muchas personas con MDS no hay exposición o causa obvia.[3]

Los tratamientos estándar para personas con MDS y recuentos sanguíneos disminuidos cambian constantemente. Los principales componentes de la atención incluyen las transfusiones de los tipos de células que son deficientes y el tratamiento de las infecciones.[3] El trasplante de medula ósea puede curar la enfermedad pero solamente se puede hacer en algunos casos.[4]
Última actualización: 7/6/2018
Los medicamentos enumerados a continuación han sido aprobados por la agencia que regula el uso de medicamentos en Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA) como productos huérfanos para el tratamiento de esta afección.

Decitabina (Marca: Dacogen (inyección)) - Fabricado por Otsuka America Pharmaceutical, Inc.
Indicación aprobada por la FDA: Para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos (MDS) incluidos MDS de novo y secundarios de todos los subtipos franco-estadounidenses-británicos (anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos anillados, anemia refractaria con exceso de blastos, tratamiento previo y no tratado, anemia refractaria con exceso de blastos en proceso de transformación y leucemia mielomonocítica crónica) y de pacientes que están en grupos del sistema de puntaje de pronóstico internacional intermedio-1, intermedio-2, y de alto riesgo.
Vea la información sobre Decitabina en MedlinePlus de la Biblioteca Nacional de Medicina.

Lenalidomida (Marca: Revlimid) - Fabricado por Celgene Corporation
Indicación aprobada por la FDA: Para uso en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple. Además, para el uso para el tratamiento del mieloma múltiple (MM), como mantenimiento después del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT).
Vea la información sobre Lenalidomida en MedlinePlus de la Biblioteca Nacional de Medicina. 

Azacitidina (Marca: Vidaza) - Fabricado por Celgene Corporation
Indicación aprobada por la FDA: Para el tratamiento de pacientes con los siguientes subtipos de síndrome mielodisplásico: anemia refractaria o anemia refractaria con sideroblastos en anillo (si se acompaña de neutropenia o trombocitopenia y que requieren transfusiones), anemia refractaria con exceso de blastos.
Vea la información sobre Azacitidina en MedlinePlus de la Biblioteca Nacional de Medicina.
Última actualización: 7/31/2018

Los grupos de apoyo y las organizaciones de ayuda pueden ser de utilidad para conectarse con otros pacientes y familias, y pueden proporcionar servicios valiosos. Muchos proporcionan información centrada en el paciente, e impulsionan la investigación para desarrollar mejores tratamientos y para encontrar posibles curas. Pueden ayudar a encontrar estudios de investigación, y otros recursos y servicios relevantes. Muchas organizaciones también tienen asesores medicos expertos o pueden proporcionar listas de médicos y/o clínicas. Visite el sitio en la red del grupo que le interese o póngase en contacto con ellos para conocer los servicios que ofrecen. Recuerde que la inclusión en esta lista no representa un aval de GARD.

Organizaciones de Apoyo para esta Enfermedad

Sitios o Redes Sociales en la Internet

Organizaciones de Apoyo General

Estos recursos proporcionan más información sobre esta condición o de los síntomas asociados. Los recursos en la sección “Información detallada” contiene lenguaje médico y científico que puede ser difícil de entender. Es posible que desee revisar esta información con un médico.

Comience por aquí

  • El Instituto Nacional del Cáncer (NCI) (National Cancer Institute, NCI) provee la información más actualizada sobre el cáncer para pacientes, profesionales de la salud y el público en general. El NCI hace parte de los Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health, NIH) de los Estados Unidos. Visite el enlace para leer acerca este tipo de cáncer.
    Versión para Público General
    Versión para Profesionales
  • MedlinePlus ofrece información básica acerca esta enfermedad y enlaces para otras páginas de la red sobre esta enfermedad y para investigaciones o ensayos clínicos, organizaciones de apoyo y otros asuntos relacionados.
  • El Merck Manual proporciona información sobre esta condición para profesionales y para pacientes.
    Versión para Público General
    Merck Manual

Información Detallada

  • La Leukemia and Lymphoma Society tiene información detallada sobre esta enfermedad para pacientes, sus cuidadores y los profesionales de la salud.
  • La Sociedad Americana Contra el Cancer tiene información detallada sobre los síndromes mielodisplásicos incluyendo causas, factores de riesgo, diagnóstico, clasificación por etapas, tratamiento y pronóstico.
  1. Myelodysplastic Syndromes. NORD. 2017; http://www.rarediseases.org/rare-disease-information/rare-diseases/byID/1139/viewAbstract.
  2. General Information About Myelodysplastic Syndromes. NCI. August 12, 2015; http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/myelodysplastic/Patient.
  3. Besa EC. Myelodysplastic Syndrome. Medscape Reference. September 28, 2016; http://emedicine.medscape.com/article/207347-overview.
  4. Stem Cell Transplant for Myelodysplastic Syndrome. American Cancer Society. January 22, 2018; https://www.cancer.org/cancer/myelodysplastic-syndrome/treating/stem-cell-transplant.html.